Technologie médicale

CRISPR élimine les maladies génétiques de 3 personnes dans une étude expérimentale

CRISPR élimine les maladies génétiques de 3 personnes dans une étude expérimentale

CRISPR fait partie des options de traitement les plus prometteuses et les plus intéressantes que les scientifiques ont explorées ces dernières années. La théorie de CRISPR a été exposée par Francisco Mojica en 1993.

Les données d'une étude expérimentale publiée dans le congrès de l'European Hematology Association (qui s'est déroulé virtuellement) détaillent le traitement de deux patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions sanguines et d'un patient drépanocytaire grave (SCC) souffrant de crises vaso-occlusives.

Le mécanisme de la maladie

Dans le monde, il existe des millions de patients atteints de bêta-thalassémie et de CSC. Ces maladies sont héréditaires, il n'y avait donc pas eu auparavant d'options de traitement de longue durée, seulement des thérapies de gestion. Ils affectent l’hémoglobine, une protéine présente dans les globules rouges des vaisseaux d’oxygène de notre corps. Les patients ont besoin de transfusions sanguines régulières qui durent jusqu'à quatre heures par séance.

Dans cette étude en cours, les chercheurs ont modifié les gènes des cellules souches de la moelle osseuse des patients avec CRISPR. Le Dr Haydar Frangoul a déclaré lors du congrès: "... Les résultats préliminaires ... démontrent un remède fonctionnel pour les patients atteints de bêta-thalassémie et de drépanocytose."

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Le mécanisme du traitement

De nombreuses personnes atteintes de la maladie vivent leur vie sans même le savoir. La raison en est qu'ils continuent à produire de l'hémoglobine fœtale à l'âge adulte. Normalement, la production d'hémoglobine fœtale est interrompue peu après la naissance.

Cette propriété retrouvée chez certaines personnes a été la source d'inspiration de ce traitement. Avec l'aide de CRISPR, les scientifiques ont cherché à augmenter la production d'hémoglobine fœtale chez les patients afin d'éliminer le besoin d'un traitement continu.

La méthode de traitement

Des cellules souches de moelle osseuse ont été extraites des patients, puis la séquence génétique responsable de l'arrêt production d'hémoglobine fœtale est désactivé avec CRISPR.

Ensuite, comme pour peut-être la partie la plus drastique du traitement, les patients sont placés chimiothérapie traitement. Les propres cellules souches de la moelle osseuse des patients doivent être tué au préalable afin de s'assurer que les nouvelles cellules modifiées géreront la production de nouvelles cellules sanguines.

Si le CRISPR lui-même ne semble pas présenter de nombreux risques en termes d’effets secondaires selon les données dont nous disposons, on ne peut pas en dire autant de la chimiothérapie. Pour n'en nommer que quelques-uns, les risques comprennent la perte d'appétit, l'infertilité, les vomissements, la perte de cheveux et l'infection.

Bien que CRISPR semble sûr, les patients ont encore subi des effets secondaires de la chimiothérapie dans une certaine mesure. En raison du statut expérimental de CRISPR, les sujets auront besoin d'une surveillance à vie pour assurer leur sécurité.

Le résultat du traitement

Les patients bêta-thalassémiques sont devenus indépendants de la transfusion 5 et 15 mois après le traitement. Le patient SCC était exempt de crises vaso-occlusives après 9 mois. L'étude avait été suspendue ces derniers mois en raison de l'épidémie de COVID-19, mais a depuis repris.


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